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AACR 2026 现场信号· @ · X·· 2026-04-22评分60

TROP2

解读

ADC 下一代 — 载荷创新

深度解读

戈沙妥珠单抗(sacituzumab govitecan,SG/TRODELVY)以人源化抗TROP2抗体递送拓扑异构酶I抑制剂SN-38,凭借7-8:1的高药物抗体比和稳定SN-38内酯环、减少葡萄糖醛酸化的偶联设计,实现了靶细胞对药物的增强摄取[1],并在经治转移性三阴性乳腺癌中较化疗显著改善无进展生存与总生存,据此获得监管批准[3]。然而耐药随之浮现:对耐药患者治疗前后配对标本的测序显示,同一患者不同克隆分支可分别携带经典TOP1 E418K突变及后续移码突变,或TROP2 T256R错义突变,后者经由膜定位缺陷和抗体结合减弱导致耐药,说明抗原与载荷靶点可以平行逃逸[2]。但这些突变在蛋白结构层面究竟如何破坏药物作用,当时并无解释。另一方面,PARP抑制与TOP1抑制理论上可协同,而既往全身性两药联合因剂量限制性骨髓抑制失败,促使1b期试验(NCT04039230)纳入30例转移性三阴性乳腺癌患者,分别接受同步(n=7)或序贯(n=23)的SG联合他拉唑帕里方案[4]。

在这一背景下,麻省总医院(MGH)的Leif Ellison在AACR26年会“ADC耐药”主会场报告中,围绕TROP2-SN38 ADC的逃逸机制进行解读,内容涵盖TROP2或TOP1突变及其结构基础,以及序贯而非同步联合PARP1抑制剂的潜力。

就推进而言,该报告在既往于基因组层面确认TROP2与TOP1均可发生耐药突变[2]的基础上,进一步为这类突变提供了结构层面的解释,使耐药从基因现象向机制细节推进;“序贯而非同步”的提法也与已有临床证据方向一致——序贯SG/他拉唑帕里方案已达到该1b期试验的主要终点,中位无进展生存为7.6个月[5],且体外研究提示SG之后给予他拉唑帕里可延缓TOP1切割复合物的清除[4]。

但也应看到,这目前是一场会议报告,摘要之外的数据细节尚未可知:突变在患者中的发生率、结构发现能否转化为临床检测或干预手段、该策略在三阴性乳腺癌之外瘤种的适用性,消息均未涉及。值得一提的是,定量系统药理学模拟提示SG的肿瘤暴露可能主要由全身释放的SN-38驱动、TROP2介导的递送贡献有限[6],抗原端突变在整体耐药图景中的权重究竟多大,仍是悬而未决的问题。

正文 · 原文

Leif Ellison from MGH in the resistance to ADCs main session #AACR26: Deciphering escape mechanisms to TROP2-SN38 ADC SG/TRODELVY including mutations to TROP2 or TOP1, their structural basis & the potential of sequential but not concomitant combination with PARP1 inhibitors. https://t.co/THhuHKxcqP

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来源:AACR 2026 现场信号 · x.com

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