FDA 9 月议程：至少九项 PDUFA 决议待出，含四款罕见病新疗法

FDA 9 月至少有九项 PDUFA 决议待出，其中四款针对罕见病。首批待决的是 Ultragenyx 的 AAV9 基因疗法 Rebisufligene etisparvovec，用于 Sanfilippo A 型（MPS IIIA）；其 AAV8 基因疗法 Glenglycos pariglasgene brecaparvovec 已在 8 月获批用于 Ia 型糖原贮积症。