文献与产业新闻（bio-brief）· STAT News·2026-09-04 08:45· 29 天前精选评分60

Ionis Zanvastro 获 FDA 批准，成首个治疗亚历山大病的药物

STAT+: Ionis wins FDA approval for first drug for Alexander disease, a rare and deadly neurological disorder

导读

2026年9月3日，Ionis Pharmaceuticals 的 Zanvastro 获 FDA 批准，成为首个针对罕见致命神经系统病 Alexander disease 的疾病修饰疗法，适用于儿童和成人。

推荐理由

原文披露对照组步行速度下降33%、治疗组保持稳定的核心数据，是首个针对亚历山大病的疾病修饰疗法获批依据。