生物医药日报 · 2026 年 11 月 14 日 · 星期六
CBA FRONTIER INSIGHTS
FDA 批准 Gazyva 用于原发性膜性肾病，为该适应症首个药物
今日生物医药领域有多项重要进展：FDA 批准 Gazyva 用于原发性膜性肾病成人患者，成为该适应症首个专门获批药物；艾伯维乌帕替尼白癜风新适应症在中国获批，Beam 碱基编辑疗法 risto-cel 31 例患者全部达到 12 个月无严重危象。科研方面，上海交大团队在 Science 揭示 TLR4-TIR 的单周转 NADase 活性，为免疫信号机制提供新认识。
临床读出与安全
EGFR合并TP53共突变晚期NSCLC一线治疗要点解析：三代EGFR-TKI联合化疗中位PFS达34个月
在EGFR合并TP53共突变的晚期NSCLC一线治疗中，三代EGFR-TKI联合化疗使中位PFS达34个月，单药组为15.6个月，疾病进展风险降低56%（HR=0.44，95% CI 0.32-0.60，P<0.001）。
OptiTROP-Lung05研究入选CCHIO壁报，芦康沙妥珠单抗联合帕博利珠单抗一线治疗PD-L1阳性驱动基因阴性NSCLC降低65%疾病进展或死亡风险
芦康沙妥珠单抗联合帕博利珠单抗一线治疗PD-L1阳性、驱动基因阴性晚期NSCLC的Ⅲ期OptiTROP-Lung05研究入选2026 CCHIO壁报，联合组疾病进展或死亡风险降低65%（HR=0.35，p<0.0001）。
ECHELON-1十年随访显示A+AVD一线治疗晚期cHL的10年OS率90.3%，ABVD为84.9%
ECHELON-1研究10年随访事后分析（中位随访120个月，1334例初治Ⅲ-Ⅳ期经典霍奇金淋巴瘤患者）显示，维布妥昔单抗联合AVD（A+AVD）一线治疗的10年总生存率为90.3%，ABVD组为84.9%，HR=0.59（95% CI 0.42-0.83），死亡风险下降41%。该数据将OS获益延伸至十年尺度，且以1-2级为主的周围神经病变多可随时间改善，但OS为事后描述性分析，亦未涉及中国人群数据。
伦康依隆妥单抗PANKU-Esophagus01研究登JAMA，食管鳞癌二线Ⅲ期PFS与OS双终点阳性
中国百利天恒开发的双抗ADC伦康依隆妥单抗（BL-B01D1/iza-bren）的PANKU-Esophagus01研究发表于《美国医学会杂志》（JAMA）主刊，该研究为头对头对比标准化疗的Ⅲ期随机对照试验，在既往治疗的复发性或转移性食管鳞癌二线治疗中双主要终点PFS与OS均达到阳性。这是该药研究在一个月内第三次登上国际学术顶刊，也把此前中国获批所依据的Ⅲ期数据落到同行评审发表层面，使试验设计、疗效与安全性细节进入可被独立引用的文献体系。论文中PFS、OS的风险比及安全性谱等具体数值尚未与原文核对披露。
BioSpaceRegeneron 的 baloncibart 在 POTS 二期试验达到主要终点，计划启动三期
Regeneron 的 NPR1 阻断抗体 baloncibart（REGN7544）在 82 例 POTS 患者的二期 Pinnacle 试验中达到主要终点，450 mg 单次注射第 8 天从卧到站的心率降幅较安慰剂多 11.4 次/分。
Beam 碱基编辑疗法 risto-cel 31 例均实现至少 12 个月无严重 VOC，拟最早年底提交 BLA
Beam 的碱基编辑疗法 risto-cel 经独立裁定，31 例患者全部实现至少连续 12 个月无严重血管闭塞性危象（VOC），所有次要疗效终点同步达成，包括连续 12 个月无因严重 VOC 住院。公司计划最早于 2026 年底向 FDA 提交 risto-cel 的 BLA，若按期递交，有望成为碱基编辑疗法的首个 BLA。
监管与产业动态卒中后加用螺内酯，3 个月收缩压较常规治疗低约 8 mmHg
一项在 5 家美国医院开展的随机研究显示，卒中幸存者在常规卒中后治疗基础上加用利尿剂螺内酯，3 个月收缩压为 126 mmHg，常规治疗组为 133 mmHg。160 例平均年龄 63 岁的患者中，螺内酯组 52% 达到低于 130/80 的血压目标，常规治疗组为 30%。6 个月时螺内酯组收缩压仍低约 7 点，需住院的严重不良事件两组相近（15% 对 16%），结果在 AHA 芝加哥会议上报告。
顶刊论文（社媒热度）EPCAT III：髋或膝关节置换术后阿司匹林单药不劣于利伐沙班后阿司匹林
EPCAT III 随机对照试验显示，全髋或全膝关节置换术后单用阿司匹林在预防症状性静脉血栓栓塞上不劣于先用利伐沙班 5 天再转阿司匹林。5429 例患者中，阿司匹林单药组 13/2718（0.48%）发生静脉血栓栓塞，利伐沙班后阿司匹林组 12/2647（0.45%），风险差 0.02 个百分点（95% CI -0.34 至 0.39），非劣效 P<0.001。
甲硝唑联合替雷利珠单抗和呋喹替尼在多中心二期研究中显示对 F. nucleatum 阳性 MSS 结直肠癌的临床活性
Jiang等牵头的多中心2期研究（仁济医院，NCT06356597）在F. nucleatum阳性的MSS转移性结直肠癌患者中评估甲硝唑联合替雷利珠单抗和呋喹替尼的三联方案，取得令人鼓舞的临床活性，毒性可管理。机制层面，甲硝唑降低了具核梭杆菌负荷且未引起广泛的菌群失调，联合方案还增强了CD8+ T细胞应答。该研究把此前停留在动物模型和机制层面的抗菌干预策略推进到以生物标志物选择人群的前瞻性临床验证，但单臂设计、尚无随机对照数据，仍待确证研究回答增量获益和标志物可重复性。
STAT News美国成瘾医学学会发布首份medetomidine戒断处理全国性考虑
美国成瘾医学学会本周发布首份medetomidine戒断识别与处理全国性“考虑”，因尚缺更大规模研究验证，暂非正式指南（待核查）。该药几乎总与非法阿片类合用，纳洛酮仍为疑似过量首选；戒断先见恶心、呕吐无腹泻，推荐clonidine；无效或无法口服时或需静脉dexmedetomidine进ICU，截至2025年底至少18个州检出。
临床试验登记RC118联合RC148一线治疗Claudin 18.2阳性、HER2阴性晚期G/GEJ腺癌的2/3期试验
2/3期NCT07935369登记：Claudin 18.2 ADC RC118联合RC148一线治疗Claudin 18.2阳性、HER2阴性晚期G/GEJ腺癌，计划入组680人，对照tislelizumab+CAPOX。2期三组探索剂量组合，3期评估推荐剂量组合的PFS。尚未招募，计划2026年11月启动。
监管与政策
FDA 批准 Gazyva 用于原发性膜性肾病成人患者，为首个专门获批药物
FDA 批准 Gazyva（obinutuzumab）用于有疾病进展风险的原发性膜性肾病成人患者，以诱导蛋白尿缓解；这是首个专门针对该适应症获批的药物。关键 III 期 MAJESTY（NCT04629248）纳入 142 例患者，在第 104 周达到完全缓解的比例为 Gazyva 组 36%、tacrolimus 组 6%。
FDA 批准 durvalumab 联合 enfortumab vedotin-ejfv 用于肌层浸润性膀胱癌围手术期治疗
FDA 于 2026 年 11 月 13 日批准 durvalumab（Imfinzi，阿斯利康）联合 enfortumab vedotin-ejfv 用于不适合或拒绝顺铂化疗的成人肌层浸润性膀胱癌（MIBC），即术前新辅助联合治疗、根治性膀胱切除术后以 durvalumab 单药辅助治疗。
利奥制药德戈替尼乳膏获 NMPA 批准，用于成人中重度慢性手部湿疹
利奥制药宣布德尔高®（德戈替尼乳膏）获中国国家药品监督管理局批准，用于对外用皮质类固醇治疗应答不充分或不适合接受该治疗的成人中重度慢性手部湿疹患者的局部治疗。获批基于在中国完成的DELTA China三期试验（NCT06004050，入组362人），该随机双盲试验在双盲治疗期达到主要终点，治疗16周后患者CHE严重程度较乳膏赋形剂出现具有统计学意义的改善。这是该外用泛JAK抑制剂在中国市场的落地节点，但各访视点疗效数值、定价及医保准入尚未披露。
艾伯维乌帕替尼非节段型白癜风适应症在中国获批，覆盖 12 岁及以上患者
艾伯维乌帕替尼缓释片（15 毫克，每日一次）于 11 月 13 日获中国国家药监局（NMPA）批准新适应症，用于治疗适合系统治疗的成人和 12 岁及以上青少年非节段型白癜风患者。新闻稿称，这是中国首个且唯一获批用于非节段型白癜风的系统治疗药物，也是乌帕替尼在中国获批的第 10 个适应症。乌帕替尼是艾伯维开发的选择性、可逆性 JAK 抑制剂，目前正在多种免疫介导炎症性疾病中开展研究。
STAT News特朗普政府将 Medicaid 工作要求执行推迟六个月
特朗普政府周五宣布，将各州开始执行 Medicaid 工作要求的期限再延长六个月。按照去年通过的 One Big Beautiful Bill，扩展 Medicaid 的州需确保无抚养子女的工作年龄受助人每月工作、就学或志愿服务至少 80 小时，除非残疾、照护幼儿或属医学虚弱。一名联邦法官近期否决了联邦政府的医学虚弱定义，并裁定各州没有足够时间与资源改造资格系统。
STAT News两名美国参议员提出法案 限制预防服务工作组利益冲突
美国参议员 Angus King 与 Elizabeth Warren 提出法案，为美国预防服务工作组（USPSTF）的成员资格和利益冲突回避制定标准。法案出台前，STAT 报道该小组成员持有制药与医疗器械公司股票，其中两人拥有可能因小组建议而获益的私人诊所；联邦官员已给予全体成员豁免，允许其留任。该小组已超过一年未开会。
产业与交易
BioPharma DiveWindward Bio 完成 1.75 亿美元 IPO，推进从中国引进的 TSLP 哮喘与 COPD 药物
Windward Bio 以每股 17 美元发行约 1030 万股，完成 1.75 亿美元 IPO，赛诺菲另以私募方式认购 5000 万美元股份（待核查）。核心管线 WIN378 是靶向 TSLP 的超长效注射剂，公司称其给药频率可低至每年两次，而 Tezspire 为每月一次；哮喘试验的三期部分已于 9 月启动，预计明年公布结果（待核查）。
BioSpaceCellectis 转向体内基因编辑，或裁减至多 70% 员工
Cellectis 在宣布放弃同种异体 CAR-T、转向体内基因编辑两个月后披露，此次调整可能导致全球员工最多减少 70%。公司截至 2025 年 12 月 31 日有 229 名全职员工，按此计算最多约 160 人受影响，调整将在今年剩余时间和 2027 年推进（待核查）；lasme-cel 与 eti-cel 临床项目已停止入组，正在开展研究中心关闭工作。
BioSpacePharmaLogic 收购 Lantheus 新泽西工厂及 CDMO，打造跨大西洋放射性药物 CDMO
PharmaLogic 达成协议收购 Lantheus 的放射性药物 CDMO 及新泽西 Springfield 生产厂，金额未披露，以推进建成首家完全整合的全球放射性药物 CDMO。该厂员工将加入 PharmaLogic 去年取得多数股权的挪威 Agilera Pharma，后者将为 Lantheus 生产 lutetium Lu 177 dotatate。
BioSpaceArrowhead 的 Ionis 难题：Tryngolza 销售不及预期，Kyverna 搁置 KYV-102 等生物技术财报汇总
Arrowhead的Redemplo已向FDA提交sHTG申请；Ionis的Tryngolza销售仅900万美元、全年指引降至5000万美元（待核查）。Kyverna搁置KYV-102（待核查）；miv-cel的僵人综合征BLA获FDA受理。Prime Medicine的PM577a在Wilson病1/2期已给药，初步数据预计2027年。
STAT News医生对 Watchman 有疑问，波士顿科学准备销售推介
尽管遭遇挫折，波士顿科学仍在推动 Watchman 销售，而医生对该植入物存有疑问。该装置已在全球植入超过 80 万枚（待核查）；公司十多年前收购它，并在 FDA 多年审批争议后使其获批用于有限患者群体，同时准备了更大的计划。
论文研究
上海交大胡泽汗团队 Science 发文：TLR4-TIR 具单周转 NADase 活性，ADPR 充当分子胶水组装信号小体
上海交大胡泽汗团队11月13日在 Science 发表研究，发现TLR4的TIR结构域并非无酶活的支架，而是具有单周转NAD⁺水解酶活性，切开NAD⁺产生的ADPR不释放，被扣留在TLR4-TIR与TIRAP-TIR界面充当分子胶水，稳定TLR4-TIRAP-MyD88信号复合物。
顶刊论文（社媒热度）NRF2 是 NLRP3 炎症小体激活所需的力学敏感检查点
《Nature》论文报道细胞外基质硬度是决定NLRP3炎症小体活性的因素：接近生理硬度的基质可使人源与鼠源吞噬细胞在仅有脂多糖单一信号下出现类似体内的NLRP3激活。机制上，生理硬度诱导转录因子NRF2表达，NRF2是单信号NLRP3激活所必需的，其下游靶基因Panx1促进NLRP3活性。该发现把基质力学生物学与炎症小体调控直接对接，解释了体内组织微环境中吞噬细胞只需单一信号即可激活的落差；不过摘要以'may be'措辞表述NRF2作为转录检查点的定位，尚需进一步验证。
中国团队登上 Cell 封面，用空间 CRISPR 筛选 SPAC-seq 找到 Icam1、Cd44 等关键基因
中国团队开发了空间 CRISPR 筛选测序 SPAC-seq 及配套工具 TARDIS，把基因扰动与空间表型、信号通路联系起来，成果登上 Cell 封面。研究显示肿瘤细胞中 Icam1 缺失通过免疫抑制和巨噬细胞极化促进转移，CD8+ T 细胞中的 Cd44 则通过与巨噬细胞上的 Spp1 相互作用调控空间表型。研究还展示了转录因子-趋化因子受体轴把细胞状态与趋化性耦合起来的模型。
监管与产业动态核小体表观遗传血液检测检出早期乳腺癌，预测复发准确率 81%
希伯来大学 Guy Ron 团队与魏茨曼研究所 Efrat Shema 团队开发的核小体表观遗传血液检测，在 77 例乳腺癌患者与 30 例健康女性的血样中以 95% 准确率检出早期乳腺癌，此时肿瘤仍局限于乳腺且不超过 2 厘米。
Science 发表 AI 监测生物胶 iMAS，大鼠模型中微血管吻合手术时间缩短 78%
研究团队开发了一种仿树根扎入土壤的仿生微针粘合系统iMAS，将无缝合固定与AI实时监测、提前预警整合到同一平台。在大鼠模型中，iMAS使微血管吻合手术时间缩短78%，并抑制新内膜增生，支持移植后的主动监测。研究以AI-monitored bioadhesive for sutureless microvascular anastomosis为题发表在最新一期Science，但样本量、对照设置、随访时长及是否进入大动物或人体试验尚未披露。
顶刊论文（社媒热度）Cell 发表人脑基底节八区域单细胞染色质与转录组多组学图谱
研究团队构建了覆盖八个基底节脑区、来自神经正常供体的单细胞多组学图谱，同时测量组蛋白修饰与转录组。同源域转录因子组合表达可区分基底节神经元身份，与配对的 MERFISH 空间转录组整合后显示表观基因组与转录程序的区域异质性。该图谱还被用于解读神经精神疾病相关非编码风险变异，并构建预测基因调控活性与变异效应的深度学习模型。
顶刊论文（社媒热度）犬癌症基因组图谱CCGA开放，10种犬肿瘤667对样本识别39个驱动基因
犬癌症基因组图谱（CCGA）汇集10种犬肿瘤组织类型的667对肿瘤与正常样本全外显子数据，并统一了比对、变异检出与注释流程。选择分析识别出39个癌症驱动基因，包括频发的TP53、PIK3CA、PTEN、SETD2、MAP3K14和FAT4改变，拷贝数事件包括MYC扩增和PTEN缺失。与匹配的人类癌症直接比较，显示保守及物种富集的致癌机制、通路和治疗语境，数据可下载并提供交互分析。
顶刊论文（社媒热度）溶酶体 DRAM1-GLUT1-NADPH 轴连接葡萄糖感知与代谢重编程
CRUK Scotland Institute 的 Li、Long、Ryan 等人在 Molecular Cell 报道了一条溶酶体葡萄糖感知轴：病理生理水平的高糖经 MLX/ChREBP 复合物诱导 DRAM1，DRAM1 结合新合成的 GLUT1 并促使其转运至溶酶体而不被降解，减少膜表面 GLUT1，可逆地限制葡萄糖进入。该机制独立于 mTORC1 与 AMPK，下游以 NADPH 为关键代谢信号，代谢随之向谷氨酰胺回补方向重编程，细胞对谷氨酰胺酶（GLS）抑制产生脆弱性。不过，这一治疗脆弱性主要来自体外推断，Dram1-/- 肿瘤的体内代谢物谱是相关性观察，轴线在不同组织与病理背景下的普适性仍待验证。
顶刊论文（社媒热度）178 位供体 390 万个细胞核的 snRNA-seq 描绘人脑纹状体与前额叶皮层的细胞丰度和基因表达变异
对 178 位成人脑供体的 390 万个细胞核进行单核 RNA 测序（snRNA-seq），研究者描述了纹状体与前额叶皮层中细胞丰度和基因表达的个体间变异（待核查）。在任一脑区星形胶质细胞、小胶质细胞或 OPC 比例偏高的供体，其所有采样的灰质脑区也呈同样倾向；皮层与纹状体的 OPC 比例在 30-80 岁间下降 40%，依据 RNA 表达模式预测供体年龄的中位绝对误差为 6.6 年。
监管与产业动态弗吉尼亚大学构建逾 569,000 条嵌合 RNA 图谱，发现乳腺癌中常见功能异常
弗吉尼亚大学研究团队在 Science Advances 发表研究，构建覆盖 1,019 个癌细胞系、逾 569,000 条嵌合 RNA 的图谱，并开发了预测其功能的分析流程。研究发现，去除健康细胞中的嵌合 RNA 会打乱细胞周期并降低细胞存活能力，而原发性乳腺癌肿瘤中嵌合 RNA 常出现功能异常。论文 DOI 为 10.1126/sciadv.aei0901。
监管与产业动态Monash 大学团队鉴定 granzyme K 驱动小鼠心脏、肝脏和肾脏的衰老损伤
Monash 大学团队在 Immunity 发表小鼠研究，发现 granzyme K 驱动心脏、肝脏和肾脏的衰老相关损伤。缺失 granzyme K 的老年小鼠心脏功能改善、纤维化减少，肝脏和肾脏的衰老损伤迹象也减轻，免疫系统仍正常衰老。
监管与产业动态MD Anderson 构建 DCIS 微环境细胞图谱，单细胞与空间分析覆盖逾 85 万个细胞
MD Anderson 研究团队在 Science 发表 DCIS 微环境细胞图谱，用单细胞与空间分析绘制了来自正常乳腺组织、DCIS 和浸润性乳腺癌样本的逾 85 万个细胞（DOI: 10.1126/science（待核查）.aef4622）。
Nature Medicine肠道与泌尿生殖道菌群影响绝经激素治疗结局
一项6个月研究显示，绝经激素治疗会引发多部位菌群重塑，包括阴道菌群向育龄期样状态回复，而基线肠道与阴道菌群类型会影响治疗的临床应答。整合临床特征与肠道菌群特征可预测症状的快速缓解，原文称其为绝经精准管理的蓝图。
顶刊论文（社媒热度）三维机械加载建立CRYAB-R120G人源心肌病模型，itacitinib部分恢复收缩力
研究用表达近内源水平CRYAB-R120G的iPSC建立人源DRM模型，发现三维机械加载而非脂肪酸代谢成熟培养基是Desmin表达所必需（待核查）。微工程心脏组织中收缩缺陷伴随钙处理受损，提示电机械偶联脱节；JAK1抑制剂itacitinib部分挽救了收缩力（DOI 10.1126/sciadv（待核查）.aee9464） (to be verified)。
DeepRNAi：预测siRNA的在靶与脱靶活性并建立基准数据集
DeepRNAi 是一个深度学习模型，可从 siRNA 与 mRNA 序列预测在靶和脱靶敲低活性。模型在 2,031 条 siRNA 产生的 1600 万对 siRNA-转录本数据上训练，并引入生物学基础模型提供的转录本上下文（待核查）。
方法与资源
Nature Cancer深度学习框架 Hist2Prot 从组织学切片推断单细胞空间蛋白组并预测生物标志物与临床结局
Fan 等提出人工智能模型 Hist2Prot，可从常规苏木精-伊红（H&E）切片推断单细胞水平的空间蛋白组模式。该模型在多个队列中用于预测分子生物标志物、预后与免疫治疗反应。研究发表于 Nature Cancer，DOI 10.1038/s43018-026-01270-8。
监管与产业动态头颈癌器官芯片模型再现肿瘤与神经、血管的相互作用
瑞典林雪平大学与意大利米兰理工大学合作构建头颈癌器官芯片模型，可在邮票大小的芯片上培养癌细胞、血管样结构和神经。研究显示，基于透明质酸、胶原和层粘连蛋白的可调ECM会改变癌细胞行为及其对顺铂的响应；与神经接触的肿瘤侵袭血管减少但体积增大。论文发表于PNAS，DOI: 10.1073/pnas.2602541123。
监管与产业动态成人 RSV 疫苗政策评估中的“ever-vaccinated”存量-流量偏倚：方法学警示与基于流量的补救方案
一项发表于Human Vaccines & Immunotherapeutics的方法学研究（Deng与Chen）利用2025-26年美国国家免疫调查周度数据，把成人RSV疫苗累计覆盖率分解为既往季存量与当季流量。截至2026-02-21的季中快照显示，75岁以上覆盖率43.2%（存量占84.9%），50-74岁高危人群覆盖率32.8%（存量占82.9%），仅15-17%反映当季接种行为。作者建议RSV政策评估以当季流量为主要结局、以存量占比为诊断指标。局限在于存量占比为经验性近似，两项地区级准实验统计效能不足、仅作示意性说明，且季中数字是季末值的上界。
Nature Biotechnology组学研究假发现率（FDR）控制的统一实用分类体系：一个 2×2 矩阵
Thomas Burger、Xinzhou Ge与Jingyi Jessica Li于2026年11月13日在Nature Biotechnology发表Comment，提出一个2×2矩阵，对组学研究中的假发现率（FDR）控制流程进行统一分类，帮助基于测序和基于质谱的研究者按数据特征与研究设计选择合适的程序家族，或转向可能更严格的替代方法。其背景是测序与质谱两侧FDR控制程序均存在失效情况：置换分析显示部分差异分析方法实际FDR可超过20%，串联质谱评估则发现数据非依赖采集分析中没有任何搜索工具能一致控制FDR。该框架的局限在于它只是分类框架而非新的控制程序，能否真正降低假发现比例仍需在具体数据上检验。
观点与评论
STAT NewsSTAT 调查三亲 IVF 跨国产业：MRT 改善高龄不孕缺乏同行评审证据
STAT 历时八个月的调查显示，向高龄女性推销 MRT（线粒体替代技术，即“三亲 IVF”）的跨国生殖旅游产业，缺乏同行评审的人体证据支持。目前没有同行评审研究支持 MRT 能解决 35 岁以上女性的年龄相关不孕；基辅 Nadiya 诊所未发表数据显示，36 至 44 岁 19 名患者接受原核移植后仅 1 例活产，而 35 岁以下 10 名患者中有 9 例活产。
监管与产业动态约翰斯·霍普金斯：黑色素瘤个体化疫苗三期结果提振癌症疫苗治疗与预防研究
一项个体化黑色素瘤疫苗三期试验显示该策略可改善患者结局，约翰斯·霍普金斯研究人员在同期 NEJM 社论中称这为治疗性癌症疫苗带来转折。文章回顾了从 GVAX、PD-1 检查点抑制剂到按肿瘤突变筛选新抗原的路线，并提到 2024 年个体化疫苗联合 pembrolizumab 在肝细胞癌中显示活性。
BioPharma Dive本周图表：脑部药物重回风投视野，Oyster 等五家神经科学初创公司融资约4.5亿美元
近几周五家神经科学初创公司合计融资约4.5亿美元，脑部药物重回风投视野（待核查）。Oyster Therapeutics 完成6000万美元A轮，由4BIO Capital领投、礼来参投（待核查）。PepGen 的1型强直性肌营养不良中期研究显示其药物平均修复46.5%剪接错误、股价涨超90%；美国风湿病学会会议后，细胞治疗数据遭投资者冷淡回应，Nkarta、Allogene和Fate股价跌超20%。
快讯
- Wellcome Sanger 研究所直接从患者血液组装出被忽视疟原虫的首个完整基因组监管与产业动态
- 成纤维细胞外泌体 miR-1290 经下调 TBC1D4 促进三阴性乳腺癌生长监管与产业动态
- BPROAD 预设分析显示强化降压未减少 2 型糖尿病患者的痴呆或轻度认知障碍复合终点顶刊论文（社媒热度）
- 一名单等位 MUTYH 携带者正常组织中的 SBS18 氧化突变特征bioRxiv Genomics
其余动态一览
没有入选今日日报、但有具体事件的 39 条资讯，按类别各成一表，一行一件事。点一类展开。
监管进展注射用亚胺西福、奥氟格列隆钙片、Hibsago（bepirovirsen）、芮弗西拜单抗注射液 等10 件 ▾▴
具体产品在监管机构的一步：递交、受理、资格认定、批准、撤回等
- 注射用亚胺西福获NMPA批准上市1类创新药BL/BLI复方，针对三大CRO具广谱抗菌活性，用于HABP/VABPNMPA
- 奥氟格列隆钙片获NMPA批准上市口服GLP-1受体激动剂穆优达，用于肥胖或超重成人体重管理；2型糖尿病适应症在审NMPA
- Hibsago（bepirovirsen）获FDA批准用于无肝硬化成人慢性乙型肝炎，与NrtI联用，为FDA批准的首款CHB ASO药物；两项Ⅲ期中24周治疗后19%受试者停FDA
- 芮弗西拜单抗注射液获NMPA批准上市ANGPTL3单抗，用于成人和12岁及以上青少年HoFH，降LDL-CNMPA
- EMA CHMP 11月会议建议批准7款新药2026年11月会议建议批准7款新药并扩展11款已上市药物适应症EMA
- miv-celBLA获FDA受理CD19 CAR-T治疗僵人综合征，滚动BLA获受理并申请优先审评FDA
- 口服用苯丁酸甘油酯获 NMPA 批准上市仁合益康新4类产品，视同通过一致性评价；用于尿素循环障碍患者长期治疗NMPA
- etavopivat提交美国NDA与欧洲MAA治疗镰状细胞病，依据3期HIBISCUS试验青少年和成人患者疗效与安全性结果；另向EMA提交MAAFDA
- Orzeyful获较宽松 DEA 管制分类武田 first-in-class 发作性睡病药物，管制级别调整后监管障碍减少其他
- uniQure亨廷顿病基因治疗获优先审评资格正在筹备可能召开的FDA专家咨询委员会，未给出具体药物代号、临床数据或会议日期FDA
临床进展BGM0504注射液、HR-NBL1/SIOPEN、ACEI/ARB术前停用、izalontamab brengitecan 等14 件 ▾▴
没有入选日报的试验启动、早期与中期数据、结果公布
- BGM0504注射液两项III期顶线结果积极GLP-1/GIP双重激动剂，两项中国2型糖尿病III期研究均达积极顶线结果
- HR-NBL1/SIOPEN长期随访数据公布MYCN扩增婴儿高危神经母细胞瘤422例，中位随访9.2年，10年EFS/OS 46%/49%
- ACEI/ARB术前停用2036例随机双盲试验结果中国5家三级医院，老年非心脏手术围术期低血压发生率由45.5%降至31.2%
- izalontamab brengitecanIII期试验PFS与OS改善PANKU-Esophagus01，一线PD-1/PD-L1联合化疗后进展的复发或转移性食管鳞癌
- 特瑞普利单抗II期新辅助治疗CR率33.0%NCT05813626，91例局部晚期鼻咽癌，联合吉西他滨和顺铂，PR率49.5%
- 丹红注射液IV期试验结果公布1505例试验，90天mRS 0–1为64.57%对59.24%，校正OR 1.43
- HRS-1893/HRS-5632临床数据公布AHA 2026公布HRS-1893治疗oHCM的II期52周延长期数据及HRS-5632的I期数据
- omalizumabACAAI 会议研究数据展示64 例 alpha-gal 综合征患者中 95% 过敏反应减少或减轻，约三分之一可重新摄入部分红肉制品
- ctDNA 血检TRAP 试验分析公布或识别最可能从 SBRT 获益的晚期前列腺癌患者；ctDNA 未检出者中位 PFS 7.8 个月，检出者 3 个月
- Kyverna CAR-T放弃下一代 CAR-T 开发该资产曾被视为 miv-cel 后继的下一代自身免疫疾病 CAR-T
- Synchron 第二代脑机接口暂停临床试验公司称与安全性无关；某组件延迟拖慢向 FDA 提交，还将在纽约裁员并开发新装置FDA
- chemogenetic基因疗法首个临床结果公布治疗3例癫痫患者并减少癫痫发作，原文未披露具体药物名、基因靶点及发作减少幅度
- VeonGen按计划推进III期FDA会议后按计划推进Stargardt病3期临床试验，未披露试验设计、样本量、终点或启动时间FDA
- U16注射液II 期首例患者回输靶向 CD20 CAR-T，2026年11月12日完成，针对复发/难治 B 细胞非霍奇金淋巴瘤
试验终止与暂停argenx、Navitas Pharma、BioMarin Pharmaceutical、NeogenTC 等6 件 ▾▴
ClinicalTrials.gov 上状态新变为终止、撤回、暂停的药物类 I–III 期试验；原因是申办方填写的原文
- argenx ↗撤回 · III 期 · 其他A Study to Assess the Correct Dose, Safety and Efficacy of Empasiprubart in Adolescent Par｜原因：An alternative study design is under consideration.
- Navitas Pharma ↗撤回 · II 期 · 资金 / 商业Cicletanine in Hypertension With Diabetes: Added Magnesium Preserves Potassium and Sodium｜原因：The study did not receive funding.
- BioMarin Pharmaceutical ↗终止 · II 期 · 疗效A Study of Vosoritide in Children With Noonan Syndrome With Inadequate Growth During or Af｜原因：BioMarin has decided to discontinue the study after assessing a number of factors, including study feasibility and the c
- NeogenTC ↗终止 · I 期 · 入组TIL Therapy for Patients With Advanced Solid Tumors｜原因：It is due to difficulties in enrolling participants.
- Novartis Pharmaceuticals ↗终止 · I 期 · 安全性A Study to Investigate the Safety and Tolerability of Intravenous QEQ278 in Patients With ｜原因：Business decision and not related to safety concerns
- University Health Network, Toronto ↗撤回 · I 期 · 其他BOLD-100 Plus Doxorubicin in Advanced Soft Tissue Sarcomas｜原因：Unable to finalize the Clinical Trial Agreement with the drug manufacturer BOLD Therapeutics.
交易与融资辉瑞 ← Blackstone、Isomorphic Labs、VectorY Therapeutics、Vor Bio ← 荣昌生物 等7 件 ▾▴
没有入选日报的交易和融资轮次
- 辉瑞 ← Blackstone最高15亿美元资助协议资助berobenatide（原MET-097i）肥胖适应症临床测试，含10项三期试验
- Isomorphic Labs拟融资50亿美元若落地将刷新AI制药赛道融资纪录
- VectorY TherapeuticsA轮扩展融资7450万欧元推进VTx-002的I/II期读出及VTx-003，累计融资2.345亿欧元
- Vor Bio ← 荣昌生物RC298授权，总额3.6亿美元BAFF/APRIL通路分子，首付约5600万美元含1000万现金及约4600万认股权证
- Neurosterix完成B轮融资1.05亿美元Addex分拆公司，资金用于资助精神分裂症II期试验
- Lineage ← 亨廷顿病细胞疗法470 万美元首付款收购Dealroom 仅披露首付款金额，未给出交易总额
- Oura ← Counsel Health收购远程医疗公司Counsel曾被礼来列入可开具GLP-1处方的提供方名单，专家称引发利益冲突质疑
其他动态Triderma OTC皮肤保护霜、美国癌症协会2 件 ▾▴
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- Triderma OTC皮肤保护霜生产与质量：收到CGMP违规警告信未做原料身份检测、未逐批检测甘油中DEG/EG，FDA要求30天内提交检测结果、风险评估及召回等CAPAFDA
- 美国癌症协会政策与指南：更新前列腺癌筛查指南建议50至69岁平均风险男性每两年PSA筛查；高风险男性45岁起每年筛查其他