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FDA批准Emcitate治疗MCT8缺陷症
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事件综述
2026年9月29日，FDA通过其新闻稿宣布，批准Emcitate（tiratricol）口服混悬片用于治疗MCT8缺陷症（Allan-Herndon-Dudley综合征）患者的外周甲状腺毒症。该药是首款获批用于此罕见遗传病的疗法，其活性成分tiratricol可绕过功能异常的MCT8转运蛋白自行进入细胞，从而降低血液中过高的甲状腺激素水平。同日，Endpoints News报道称，Egetis Therapeutics的药物Emcitate获得美国FDA批准，用于治疗一种罕见X连锁遗传病，该疾病会将患者预期寿命缩短至35岁。
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最新进展9月29日 08:47
Endpoints News确认FDA于本周一批准Emcitate用于治疗罕见X连锁遗传病。报道时间线
沿着报道，了解事件的不同侧面。
9月29日
- Endpoints News精选Egetis Therapeutics 的 Emcitate 获 FDA 批准用于治疗罕见 X 连锁遗传病
Egetis Therapeutics 的药物 Emcitate 获得美国 FDA 批准，用于治疗一种罕见病，该疾病会将患者预期寿命缩短至 35 岁。FDA 于本周一批准了该药物。
- FDA Press Releases精选FDA批准首款MCT8缺陷症治疗药物Emcitate
FDA批准Emcitate（tiratricol）口服混悬片用于治疗MCT8缺陷症（Allan-Herndon-Dudley综合征）患者的外周甲状腺毒症。该药是首款获批用于此罕见遗传病的疗法，其活性成分tiratricol可绕过功能异常的MCT8转运蛋白自行进入细胞，从而降低血液中过高的甲状腺激素水平。
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