分割内含肽与AAV实现dysferlin病基因治疗

2026年10月7日，Science Translational Medicine发表了一项针对dysferlin病的基因治疗研究。该研究采用分割内含肽（split intein）蛋白反式剪接技术，结合具有肌亲和性的AAV载体，在临床前模型中实现了对dysferlin病的有效基因治疗。dysferlin病是一类与dysferlin蛋白缺陷相关的肌营养不良疾病，长期缺乏根治手段。此前尚无针对本事件的其他报道。由于feed中仅提供原文标题，完整摘要、具体技术细节、所用临床前模型种类、定量疗效数据及安全性结果等关键信息未随feed给出，目前无法进一步描述。截至本版，仅有这一篇相关报道，暂无后续更新或独立来源加以印证或修正。

由模型根据报道生成 · 2 小时前更新

还没有足够的连续观测数据，暂不绘制趋势。