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基因疗法Otarmeni获FDA批准治疗DFNB9耳聋
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事件综述
2026年9月30日，Nature回顾了基因疗法Otarmeni的研发历程。该疗法于2025年获FDA批准，成为首个用于治疗OTOF突变耳聋的基因疗法。研发始于1990年代OTOF基因的发现。关键进展包括使用病毒载体Anc80L65克服基因尺寸难题，以及小鼠模型验证机制。在CHORD试验中，80%的参与者在24周内听力改善，42%恢复听力。多国药企也布局了此领域。
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最新进展9月30日 08:00
Nature回顾了Otarmeni从OTOF基因发现到2025年FDA批准的研发历程。报道时间线
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9月30日
- Nature精选基因疗法 Otarmeni 获批治疗 OTOF 突变耳聋的研发历程回顾
Nature 回顾了从 1990 年代 OTOF 基因发现到 2025 年 Otarmeni 成为首个获 FDA 批准用于听力丧失基因疗法的关键里程碑。CHORD 试验中 80% 的参与者在 24 周内听力改善，42% 恢复听力。文章详述了病毒载体 Anc80L65 克服基因尺寸难题、小鼠模型验证机制以及多国药企布局此领域的研发转折点。
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