基因编辑大片段插入技术的挑战与机遇

尽管碱基编辑等小片段基因编辑技术已进入临床试验，但大片段插入技术面临编辑效率低、递送载体尺寸限制和潜在免疫原性等挑战。重组酶、转座子、基因组书写系统和逆转录转座子等可编程基因组工程系统为治疗提供了不同途径，但各有其独特的局限性。三位领域专家分享了提升这些技术效率和安全性所需改进的关键参数及未来发展策略。