顶刊论文（社媒热度）· Nat Biotechnol·· 23 天前精选评分67
优化表观遗传调节剂实现 PCSK9 在非人灵长类中的持久基因沉默
Design of optimized epigenetic regulators for durable gene silencing with application to PCSK9 in nonhuman primates.
导读
研究设计了优化的表观遗传调节剂 EpiReg，在食蟹猴中通过单次 LNP 递送实现 PCSK9 的高效（>90%）和持久（343 天）沉默，并降低 LDL-C 水平。多组学分析显示 EpiReg-T 在猴、鼠和人源细胞中脱靶效应极小。该平台可通过改造 DNA 结合域重定向至其他基因。
推荐理由
研究在非人灵长类中验证了单剂量即可实现长期基因沉默，为表观遗传编辑的临床转化提供了体内数据。
来源：顶刊论文（社媒热度） · doi.org