FDA批准Ultragenyx AAV基因疗法Genglycos用于8岁及以上Ia型糖原贮积病患者

FDA上周批准Ultragenyx的AAV基因疗法Genglycos（pariglasgene brecaparvovec-opnr，DTX401）获加速批准，适用于8岁及以上Ia型糖原贮积病（GSDIa）成人和儿童患者。GSDIa由G6PC基因突变导致葡萄糖-6-磷酸酶缺乏引起，属于罕见遗传性代谢疾病。