非营利机构研发的基因疗法Waskyra定价325万美元

Waskyra（etuvetidigene autotemcel）由非营利机构主导研发与商业化，定价高达325万美元，UCSF Benioff儿童医院近日被指定为其首个美国合格治疗中心（QTC）。该基因疗法技术源自米兰San Raffaele-Telethon基因治疗研究所（SR-Tiget）1990年代启动的WAS基因治疗基础研究。非营利出身与高价之间的反差引发行业关注。