KRAS / RAS 靶向 — 从平台化到 Ph3 验证
Revolution Medicines 的 RAS(ON) 分子同时抓住 RAS 和亲环素 A,挡住下游 RAF / PI3K。它不依赖关闭态,所以绕过了「适应性 GTP 负荷」。会场另一条线是 dual ON/OFF(VS-7375)和下一代 RM-055:后者专门打 daraxonrasib 之后的扩增和耐药模型。
现场把这件事从「G12C 单药还能撑多久」改写成「谁先把 1L 胰腺癌做成标准治疗」。daraxonrasib 的 III 期是目前唯一的 RAS 抑制剂总生存阳性;G12D 的 zoldonrasib 与 VS-7375 还在 I 期,数字好看但样本小,不能直接互比。
胰腺导管腺癌(PDAC)堪称最“KRAS成瘾”的肿瘤,KRAS突变频率接近100%[1],其中G12D最为常见,见于近半数病例[6]。KRAS G12C抑制剂的突破借助了突变引入的半胱氨酸实现共价结合[3],而G12D缺少这一化学“把手”,只能依靠足够高的亲和力进行非共价结合[5]。MRTX1133证实此路可行:它与GDP结合态(OFF态)G12D的KD低至约0.2 pM,也能抑制活化态蛋白,并使8/11(73%)的PDAC异种移植模型出现消退[2];在免疫功能完整的模型中同样可见深度消退与微环境重塑,且疗效依赖T细胞[4][6]。另一条路线以RMC-7977为代表,选择性抑制GTP结合态(ON态)的RAS蛋白,在PDAC模型中显示广谱活性与肿瘤选择性[7]。两态策略孰优,一直悬而未决。
2026年AACR年会上Verastem公布的海报显示,VS-7375(GFH375)——一种非共价、可同时结合ON/OFF两态的KRAS G12D抑制剂——在胰腺癌临床前模型中的活性优于ON-only的G12D抑制剂。据会议摘要LB197,该比较的对照药物是一种共价的ON-only G12D抑制剂[8]。公司资料进一步说明,VS-7375为口服、G12D选择性小分子,既结合GTP结合的ON态,也结合GDP结合的OFF态[9];该项目在中国由GenFleet以GFH375为代号开发[10],并获PanCAN治疗加速器奖支持[11]。
这一结果的分量在于把“该抑制哪个状态”的问题放进了同一套胰腺癌模型中直接检验。此前OFF态高亲和与ON态选择性两条路线各有临床前证据[2][7],却缺乏正面对照;VS-7375的数据提示,同时覆盖正在传导信号的GTP态分子与GDP态“储备池”,可能比只封锁ON态带来更强的抑瘤效果。
不过,证据仍限于临床前模型,消息本身不含任何人体数据,“优于”能否转化为患者获益有待检验。耐药问题同样悬而未决:ON态抑制在KPC模型中会出现治疗中复发并伴Myc拷贝数增益[7];MRTX1133的药理与CRISPR筛选提示EGFR、PI3Kα等反馈旁路需要联合阻断[2],与免疫检查点抑制剂的协同也在模型中被提出[6]。VS-7375能否跨越这些关口,仍需后续数据回答。
- 1.KRAS: The Critical Driver and Therapeutic Target for Pancreatic Cancer · Cold Spring Harb Perspect Med 2018
- 2.Anti-tumor efficacy of a potent and selective non-covalent KRASG12D inhibitor · Nat Med 2022
- 3.The clinical KRAS(G12C) inhibitor AMG 510 drives anti-tumour immunity · Nature 2019
- 4.Efficacy of a Small-Molecule Inhibitor of KrasG12D in Immunocompetent Models of Pancreatic Cancer · Cancer Discov 2023
- 5.Identification of MRTX1133, a Noncovalent, Potent, and Selective KRASG12D Inhibitor · J Med Chem 2022
- 6.KRASG12D inhibition reprograms the microenvironment of early and advanced pancreatic cancer to promote FAS-mediated killing by CD8+ T cells · Cancer Cell 2023
- 7.Tumour-selective activity of RAS-GTP inhibition in pancreatic cancer · Nature 2024
- 8.Abstract LB197: VS-7375, a non-covalent dual ON/OFF ... · aacrjournals.org 2026
- 9.VS-7375 (GFH375): An oral, selective KRAS G12D (ON/ ... · verastem.com 2026
- 10.VS-7375 Demonstrates Robust Anti-Tumor Activity Across ... · investor.verastem.com 2026
- 11.Press Release - Verastem, Inc. · investor.verastem.com 2026
VS-7375 (GFH375), a non-covalent dual ON/OFF KRAS G12D inhibitor, displays superior activity to ON-only #KRAS G12D inhibitors in preclinical models of pancreatic cancer #AACR26
@PanCAN
@EileenMOReilly
@Aiims1742
@MPishvaian
@AACR
@letswinpc
http://
verastem.com/wp-content/upl
oads/2026/04/AACR_2026_Poster_BLM_Final.pdf
…
Heat 12 · 8 likes · 1 reply · 3 reposts
Silvia Coma, Ian Smith, Cristina Caffarra Malvezzi, Clint A. Stalnecker, Emilia Berardelli, Enrico Patrucco, Fusheng Zhou, Channing Der, Chiara Ambrogio, David G. DeNardo, Jonathan A. Pachter
Read the abstract →Ryan D. Mouery, Kristina Drizyte-Miller, Clint A. Stalnecker, Adrienne D. Cox, Silvia Coma, Jonathan A. Pachter, Channing J. Der
Read the abstract →Brandon L. Mouery, Clint A. Stalnecker, Adrienne D. Cox, Silvia Coma, Jonathan A. Pachter, Channing J. Der
Read the abstract →Source: CrozrX · x.com
