在儿童最常见的恶性脑肿瘤髓母细胞瘤中，第3组（Group 3）伴MYC扩增的患者生存尤其差，一直被视为需要更有效治疗手段的极高风险群体^[4]；实验证据显示，MYC过表达本身即可转化出生后早期小脑的星形胶质细胞祖细胞，诱发出与人Group 3相似的肿瘤^[5]。由于MYC直接成药困难，既往治疗探索多集中于其上游通路，例如HDAC/PI3K双抑制剂CUDC-907在MYC扩增的Group 3细胞、患者来源类器官和移植瘤模型中显示出抑瘤效应^[3]，以及靶向HDAC2等I类HDAC的策略^[4]。

在基因扩增结构层面，ecDNA已知驱动癌基因扩增与瘤内异质性，近年研究进一步发现重复元件可在ecDNA上被重新激活为功能性增强子——结直肠癌中与MYC共同扩增的L1M4a1 LINE片段即仅在ecDNA扩增背景下具备增强子活性，并为癌细胞适应度所必需^[1]；基于HiChIP的HAPI分析也在34个癌细胞系中系统刻画了ecDNA等复杂扩增子上的增强子劫持事件，MYC是常见受累癌基因^[2]。不过，这些工作立足于结直肠癌细胞与泛癌种细胞系，Group 3髓母细胞瘤中究竟是哪些增强子元件驱动MYC转录，以及ecDNA与染色体内均染区（HSR）两种扩增形式是否共享同一调控元件，正是悬而未决的问题。

在本届AACR年会（#AACR26）的late-breaking海报环节，圣裘德研究生院博士生Jake Friske报告了题为“A conserved enhancer locus in ecDNA and HSRs activates MYC transcription in group 3 medulloblastoma”的研究，他也是Cancer Research同名论文的第一作者。如其标题所示，研究鉴定了一个在ecDNA与HSR中均保守存在的增强子基因座，它在Group 3髓母细胞瘤中激活MYC转录。圣裘德方面的官方披露（2026年4月22日）进一步将这一增强子定位为对付“不可成药”靶点的潜在治疗切入点^[6]。

与结直肠癌中仅在ecDNA扩增背景下才发挥功能的元件^[1]形成对照，本研究的题旨明确指向同一增强子基因座跨ecDNA与HSR两种结构参与MYC激活，将ecDNA增强子研究推进到Group 3髓母细胞瘤这一极高风险亚型，也为绕开MYC本身、从上游调控元件入手提供了线索，有望与HDAC/PI3K抑制等既有策略^[3][4]互补。但需要指出，目前信息主要来自会议海报与论文题名，该增强子的序列来源与作用机制、在不同患者中的普遍性以及能否真正转化为可用的靶向干预，材料中均未交代，仍有待正式发表的数据与后续研究回答。