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AACR 2026 现场信号· @ · X·· 2026-04-22Score60

RM-055

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KRAS / RAS 靶向 — 从平台化到 Ph3 验证

Revolution Medicines 的 RAS(ON) 分子同时抓住 RAS 和亲环素 A,挡住下游 RAF / PI3K。它不依赖关闭态,所以绕过了「适应性 GTP 负荷」。会场另一条线是 dual ON/OFF(VS-7375)和下一代 RM-055:后者专门打 daraxonrasib 之后的扩增和耐药模型。

Deep dive

KRAS 是癌症中最常突变的癌基因之一,编码肿瘤信号网络中的关键蛋白 [1],但直接靶向它历经数十年研究仍困难重重 [2]。突破来自对 G12C 突变引入的半胱氨酸的利用:AMG 510 与 MRTX849 以共价方式结合在 switch-II 口袋、锁定 GDP 结合的失活态 KRAS,在移植瘤模型中诱导肿瘤消退,并使 KRASG12C 阳性的肺癌与结肠腺癌患者出现客观缓解 [1][2][6]。然而共价策略天然受限于 G12C 这一残基,且核苷酸循环、RTK 反馈激活等机制会削弱疗效 [2]。为覆盖更广的突变谱,研究者又发展了结合 GDP 负载 KRASG12D 的非共价抑制剂 MRTX1133(在 11 个胰腺癌模型中有 8 个出现显著消退)[3]、偏好结合失活态并阻断核苷酸交换的泛 KRAS 抑制剂 [4],以及阻断 SOS1–KRAS 相互作用、增敏 MEK 抑制的 BI-3406 [5];但失活态选择性抑制能否推广到非 G12C 突变,至今仍是悬而未决的问题 [4]。

正是在这一脉络下,Revolution Medicines(RVMD)在 AACR 2026 年会(#AACR26)上带来两条消息:其 KRAS 药物披露了更多强劲数据,同时亮相了被称作“新一类”(novel class)药物的端倪——RM-055。据公司披露,RM-055 是突变选择性催化型 RAS(ON) 抑制剂这一新类别的代表性化合物[7],在临床前胰腺导管腺癌(PDAC)与非小细胞肺癌(NSCLC)模型中驱动了深度而持久的肿瘤消退[8]。据报道,公司 CEO Mark Goldsmith 将其称作一类“催化抑制剂”[9];另据报道,其设计意图是把处于活化状态的 RAS 翻转为失活状态[10]。

放入已有版图看,推进之处在于所作用的状态与方式:既往的直接抑制剂几乎都落在失活态上——G12C 共价抑制剂修饰 GDP 结合态的 KRAS [2],MRTX1133 结合 GDP 负载的 KRASG12D [3],泛 KRAS 抑制剂同样偏好失活态 [4]——而 RM-055 被明确描述为靶向活化(ON)态 RAS 的突变选择性催化抑制剂[7]。这一对照颇为鲜明,但消息与披露均未给出催化机制的具体细节,它将如何应对既往抑制剂所遭遇的核苷酸循环与反馈性再激活 [2][3],眼下无从判断。

也需清醒看到,全部证据目前仍属临床前:深度而持久的消退见于 PDAC 与 NSCLC 的体内模型[8],尚无任何人体安全性与疗效数据;据报道 RM-055 仍处于 IND 申报前的开发阶段[11],公司据报道正按计划推进其进入人体试验[12]。“深度而持久”能否在患者中复制、耐药会否重演 G12C 抑制剂已经揭示的旁路激活 [2][3],都是这一“新类别”必须回答的问题。

Body · original

RevMed didn’t disappoint once again #AACR26. CSO Jacqueline Smith introducing a new generation of resistance-breaking tricomplex inhibitors. Moving from steric blocking of Ras-Raf interactions to induced catalytic GTP hydrolysis with RM-055. Spectacular cellular & in vivo data. https://t.co/VpPSxeAJVD

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Source: AACR 2026 现场信号 · x.com

CBACBA Frontier Insights (CFI)Chinese Biopharmaceutical Association (CBA)www.cba-usa.org